Tot voor kort was de therapie uitsluitend gericht op behandeling van de verschijnselen. Hoewel er op dit moment nog steeds geen middel is waarmee NP-C kan worden genezen, kan een nieuwe behandeling en mogelijk ook behandelingen die nog in ontwikkeling zijn, de prognose voor patiënten aanzienlijk verbeteren en bieden ze hoop voor de toekomst.

Verschijnselen die met algemene therapieën kunnen worden behandeld, zijn onder meer:

  • plotselinge spierzwakte/ineenzakken door lachen (gelastische kataplexie) - kan worden behandeld met tricyclische antidepressiva of middelen die het centrale zenuwstelsel stimuleren 
  • aanhoudende spierbewegingen (dystonie) - kunnen worden behandeld met anticholinergica
  • bewegingsbeperkingen - kunnen worden behandeld met fysiotherapie
  • epileptische aanvallen - kunnen worden tegengegaan met anti-epileptica
  • voedingsproblemen als gevolg van slikproblemen - kunnen worden verholpen met een voedingssonde

In januari 2009 werd de glycosfingolipidesyntheseremmer, miglustat (Zavesca®) goedgekeurd als eerste behandeling speciaal tegen NP-C. Van dit product is aangetoond dat het de neurologische achteruitgang bij NP-C patiënten vertraagt of zelfs stabiliseert. Glycosfingolipidesyntheseremmers verhinderen de vorming van de vetmoleculen (lipiden) die glycosfingolipiden worden genoemd, en helpen zo te voorkomen dat deze zich ophopen in de hersenen.

Andere veelbelovende NP-C-specifieke behandelingen worden momenteel onderzocht.